此病的病程较长,对于有明显症状者可以应用芦可替尼减轻症状,可以予输血、雄性激素促进造血及免疫调节剂沙利度胺及激素等的治疗,最根本的治疗 *** 就是要用造血干细胞移植来治疗。
治疗原发性骨髓纤维化的方案包括: 基础护理:遵循血液系统疾病常规护理,关注患者贫血情况,严重时可适当输血,血小板减少伴出血者可输注血小板悬液。 药物疗法:雄激素如丙酸睾丸酮、康力龙或达那唑能改善骨髓细胞成熟,但需长期使用,通常3-4个月才能见效,同时需定期监测肝功能。
治疗上可以选取靶向药物芦可替尼治疗或者干扰素、羟基脲治疗,如果患者有明显贫血可以根据情况选取EPO、免疫调节药物、雄激素、激素等药物对症治疗。高危的原发性骨髓纤维化患者建议尽早进行异基因造血干细胞移植,部分患者通过造血干细胞移植可以得到治愈。
〔壹〕,在临床上我们通常有以下的治疗措施,比如血小板过高的时候,我们首先可以进行血小板单采术,通过血小板单采术迅速降低血小板的负荷。进一步我们可以采用一些化疗药物,比如羟基尿的口服来降低血小板数。还有我们可以给患者注射干扰素来促进血小板数目的减少。
〔贰〕,口服化疗药,羟基脲治疗。应用羟基脲治疗,可以使患者的血小板恢复到正常,需要注意的是,羟基脲的长期应用,有可能造成第二肿瘤的发生。同时要根据患者的血色素和白细胞的计数,调整羟基脲的用量。由于羟基脲可以造成第二肿瘤的发生,在年轻的患者治疗时,需要慎重使用羟基脲。
〔叁〕,治疗 *** 有血小板单采术:可迅速减少血小板,常用于妊娠,手术前准备以及骨髓抑制药物不能奏效时。另外还有骨髓抑制药:年轻的患者,没有血栓或出血的不一定需要应用骨髓抑制药,有反复血栓及出血的老年人,应该给予积极的治疗。其它治疗还有应用干扰素和抗凝药物如阿司匹林等。
依据两项跨国3期随机对照试验的验证结果,芦可替尼乳膏在674名非节段性白癜风患者中表现优异。具体而言,患者每天使用两次乳膏,持续24周,能够有效改善面部及全身皮肤的复色情况。继续使用至第52周,患者的治疗效果更显着,进一步证实了芦可替尼乳膏的长期疗效。
对MF应用3年的随访,有一半的MF患者坚持了治疗,有50-80的患者脾脏缩小,但不能改变病程。芦可替尼仍有许多方面问题需要证实:长期使用的安全性如何;因费用昂贵,何时可以停药;停药后是否复发;是否能持久缩脾和缓解症状;能否改变骨髓的组织病理学;总生存期是否能提高等。
【Opzelura(ruxolitinib,芦可替尼)适应症和用途】:适用于12岁以上非免疫低下患者的轻中度特应性皮炎(AD)的局部短期和非连续长期治疗;这些患者的疾病无法通过局部处方疗法得到充分控制,或者这些疗法不可取。
JAK-2抑制剂,主要药物是芦可替尼。真性红细胞增多症或者原发性血小板增多症可以继发骨髓纤维化,如果继发骨髓纤维化,也可以使用芦可替尼治疗。骨髓增殖性肿瘤这一组疾病,在近来是不可治愈的疾病,需要长期服药治疗,即便是慢性髓系白血病已经通过靶向药物治疗成为一种慢性疾病,也需要长期服药。
鲁索替尼,又名芦可替尼,主要成分是Ruxolitinib,由Incyte/诺华研发。2011年获得美国FDA批准上市,用于治疗中度或高危骨髓纤维化(myelofibrosis, MF)。该药为全球首个治疗骨髓纤维化的药物,被美国FDA授予“孤儿药”资格,元素制药生产的鲁索替尼是全球首仿药。
来自于2015美国血液年会(ASH)的报道称:2011年美国FDA批准JAK2抑制剂-芦可替尼(Jakafi Incyte)用于治疗中高危骨髓纤维化(MF)患者;2014年12月批准用于羟基脲不耐受或耐药的真性红细胞增多症(PV)患者。认为合并脾大、放血依赖和羟基脲耐药或不耐受的PV患者是使用JAK2抑制剂治疗的理想人群。
骨髓纤维化是骨髓增殖性肿瘤,50%的病人可以出现JAK2V617F基因突变。如果患者存在基因突变,可以用JAK2V617F抑制剂芦可替尼。使用芦可替尼治疗的病人,会感觉到疲劳减轻,肿大的脾脏会缩小,生活质量会提高。还可以明显降低死亡率,延长患者生存期,一些患者的生存期可以延长4-5年以上。
月13日,全球医药巨头诺华公司宣布,其研发的JAK抑制剂磷酸芦可替尼片在中国获得了新的治疗适应症的批准。中国国家药品监督管理局(NMPA)批准该药物用于治疗12岁及以上,对糖皮质激素及其他系统性治疗反应不佳的慢性移植物抗宿主病(cGVHD)患者。
骨髓纤维化近来最新治疗办法是使用JAK2抑制剂,即芦可替尼,经过药物治疗后骨髓纤维化疗效会明显提升,尤其在缩小脾脏方面疗效较好。再就是强心药或干扰素治疗,还有 *** 红细胞生成方面。如果出现贫血,需要采取 *** 红细胞生成方面的治疗,包括雄性激素、EPO等,但近来上述药物的治疗都无法根治骨髓纤维化。
但是现在可以进行异基因造血干细胞移植,如果患者找到合适的供者,并且没有严重的并发症,可以进行异基因造血干细胞移植,异基因造血干细胞移植就可以将骨髓纤维化彻底治愈,患者所有的临床症状均会明显的改善。
研究显示,芦可替尼与navitoclax具有协同抗肿瘤作用,包括抑制BCL-XL和MCL-1的表达,使navitoclax以较低剂量有效抑制其余BCL-XL和BCL-2活性,增强细胞凋亡;navitoclax可以使骨髓细胞对JAK2抑制剂重新敏感。
〔壹〕,月13日,全球医药巨头诺华公司宣布,其研发的JAK抑制剂磷酸芦可替尼片在中国获得了新的治疗适应症的批准。中国国家药品监督管理局(NMPA)批准该药物用于治疗12岁及以上,对糖皮质激素及其他系统性治疗反应不佳的慢性移植物抗宿主病(cGVHD)患者。
〔贰〕,芦可替尼,一种由Incyte公司开发的选取性JAK抑制剂,是全球之一款JAK抑制剂,用于治疗骨髓纤维化和非节段性白癜风。其乳膏剂Opzelura于2021年9月获FDA批准,用于12岁及以上轻中度特应性皮炎患者,芦可替尼乳膏剂于2022年7月在美国获批新适应症,用于非节段性白癜风的局部治疗。
〔叁〕,芦可替尼作为Incyte公司的JAK1/JAK2抑制剂,其乳膏版本于2021年9月在美国获批上市。该乳膏适用于特应性皮炎和非节段性白癜风。2017年3月,芦可替尼在中国获批上市,起初主要用于中高危骨髓纤维化的治疗。2021年和2022年,芦可替尼乳膏获得美国FDA批准用于特应性皮炎和非节段型白癜风的治疗。
〔肆〕,芦可替尼乳膏的适应症包括特应性皮炎和非色素性白癜风。使用限制包括不建议与治疗性生物制剂、其他JAK抑制剂或强效免疫抑制剂联合使用。芦可替尼乳膏展现出显著的临床治疗效果,可显著减少白癜风患者的白斑面积,并使颜色恢复正常。
〔壹〕,鲁索替尼,又名芦可替尼,主要成分是Ruxolitinib,由Incyte/诺华研发。2011年获得美国FDA批准上市,用于治疗中度或高危骨髓纤维化(myelofibrosis, MF)。该药为全球首个治疗骨髓纤维化的药物,被美国FDA授予“孤儿药”资格,元素制药生产的鲁索替尼是全球首仿药。
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